Summary
Volledige samenvatting biostatistiek
- Course
- Institution
Samenvatting van 35 pagina's voor het vak Biostatistiek En Epidemiologie aan de KU Leuven (docent: celine vens)
[Show more]
Seller
Follow
Gnkkuleuven
Reviews received
Content preview
BIOSTATISTIEKHoofdstuk 1: Inleiding ............................................................................................................................. 2
DEEL 1: Clinical trials .................................................................................................................................... 3
Hoofdstuk 2: Statistische methoden in de ontwikkeling van een geneesmiddel .................................. 3
Hoofdstuk 3: Concepten over surrogate eindpunten ............................................................................. 7
DEEL 2: Surveys ............................................................................................................................................ 8
Hoofdstuk 4: The belgian health interview survey ................................................................................. 8
DEEL 3: Lineaire regressie en basis statistische testen ............................................................................. 10
Hoofdstuk 5: Lineaire regressie ............................................................................................................. 10
Hoofdstuk 6: Basis statistische toetsen................................................................................................. 10
Hoofdstuk 7: Cross over studies and their statistical analysis .............................................................. 12
DEEL 4: Herhaalde metingen ..................................................................................................................... 15
Hoofdstuk 8: Introduction ..................................................................................................................... 15
Hoofdstuk 9: Het concept van longitudinale studies ............................................................................ 16
Hoofdstuk 10: Simple methods ............................................................................................................. 18
Intermezzo: Multiple testing problem .................................................................................................. 19
Hoofdstuk 11: A proper tool: The linear mixed model ......................................................................... 19
DEEL 5: MISSING DATA .............................................................................................................................. 21
Hoofdstuk 12: Missing data in biofarmaceutische research ................................................................ 21
Hoofdstuk 13: Terminologie van missing data...................................................................................... 23
Hoofdstuk 14: Incomplete longitudinale data: modeling strategies .................................................... 24
DEEL 6: SURVIVALANALYSE........................................................................................................................ 25
Hoofdstuk 15: Survivalanalyse zonder censoring ................................................................................. 25
Hoofdstuk 16: Survival analyse met censurering .................................................................................. 27
Hoofdstuk 17: Regressie voor survival data .......................................................................................... 30
DEEL 7: PREDICTIEVE MODELLING ............................................................................................................ 33
Hoofdstuk 18: Introduction ................................................................................................................... 33
Hoofdstuk 19: Beslissingsboom............................................................................................................. 34
Hoofdstuk 20: Evaluatie van predictieve modellen .............................................................................. 35
Hoofdstuk 21: Case study skin cancer classification ............................................................................. 35
1
, HOOFDSTUK 1: INLEIDING
Biostatistiek = verzamelen en analyseren van gegevens m.b.t. gezondheid
Verzamelen:
1. Clinical trials
2. Surveys
Analyse:
3. Lineaire regressie en basis statistische testen
4. Herhaalde metingen
5. Missing data
6. Survivalanalyse
ð 7. Predictive modeling:
vanuit gegevens vanuit de hele populatie uitspraken doen over een individu
2
, DEEL 1: CLINICAL TRIALS
HOOFDSTUK 2: STATISTISCHE METHODEN IN DE ONTWIKKELING VAN EEN
GENEESMIDDEL
GENEESMIDDELENONTWIKKELING IN DE VS: PROCES
1) Eerst preklinische ontwikkeling (in vivo/vitro, molecule ontdekken...),
2) Potentieel veilig en effectief? -> beslissen of je geneesmiddel verder wil ontwikkelen
è IND (investigational new drug) = dossier met beschrijving van
o Molecule
o Alle verzamelde preklinische info
o Schets van de eerste menselijke studie
Indienen aan de FDA
= toestemming vragen voor een klinische studie = uitzondering op het verbod van testen
op mensen
3) Klinische studies fase I, II, III
è Na uitvoeren klinische studie NDA (new drug application) indienen aan de FDA, met:
o Al het bewijsmateriaal
o Statistische analyses
o Verpakkingslabel
o Bijsluiter
= toestemming vragen om het geneesmiddel op de markt te brengen
à groen/rood/oranje licht (oranje: extra studies nodig)
OPMERKINGEN
- ! 4 fasen van klinisch onderzoek duren 10-15 jaar (+ 3-6 jaar preklinische ontwikkeling en 1-2j
na klinische studie pas goedkeuring door FDA)
+ je hebt niet veel tijd om geld terug te verdienen! (patent duurt 20 jaar)
- Spoedprocedures (vb covid): voorlopige toestemming voordat studies zijn afgerond -> tijd
winnen
- Voor studies bij mensen:
o Zeer goed draaiboek/protocol (elke situatie uitgeschreven)
o Info over de onderzoekers (training) en centra
o Toestemming van ethische commissie
o Informed consent (schriftelijk) à pt mag nog altijd kiezen om de deelname te stoppen
-> missing data
- Europa (meer complex, versnipperd):
o EMA = European Medicine Agency
= tegenhanger van FDA, toestemming voor geneesmiddelen (niet ook voor voeding)
o België: het FAGG = Federaal agentschap voor geneesmiddelen en
gezondheidsproducten: nationale supervisie over klinische trials + beslist over de CTA
o CTA = clinical trail application (tegenhanger van de IND)
3
, o Centrale procedure via EMA => europese vergunning
Nationale procedure via FAGG => Belgische vergunning (kleinere bedrijven)
Mutual recognition procedure: meerdere landen
DE VERSCHILLENDE FASEN IN EEN KLINISCH ONDERZOEK
- Fase I
o Subjects = zeer kleine groep van gezonde vrijwilligers
o MTD (= maximal tolerated dose) bepalen
o Methode: trial and error: bepaalde dosis starten en steeds hoger tot te veel
nevenwerkingen
- Fase II
o Medicijnen testen bij pt’n met ziekte waartegen medicijn bedoeld is -> kijken of het
actief is + zijn er nevenwerkingen?
o Fase III is toch ook met dat doel? Ja maar:
§ Ander eindpunt!
à Veel kortere studie dus surrogaat eindpunt ipv echt eindpunt
(bv merker vs survival)
§ Andere inclusie/exclusie criteria: veel meer bij III
- Fase III
o = echte klinische trial
o Meestal RCT (randomised control trial):
§ Controlegroep (placebo/standaardtherapie)
§ Gerandomiseerd (identieke groepen -> causaliteit medicatie ↑)
o Grote sample size (SS)
o Effectiviteit van het geneesmiddel testen
o Monitoren voor nevenwerkingen
- Fase IV
o = toezicht over de tijd dat het geneesmiddel op de markt is
o Veel meer mensen: zeldzame nevenwerkingen kunnen naar boven komen
o Monitoren!
BIAS
= vooringenomenheid voor of tegen een bepaalde groep of individu
-> zo veel mogelijk vermijden in klinische studie -> betrouwbaarheid resultaten ↑
- Selection bias: bv arts kiest zelf wie meedoet aan de studie, of wie er in de treatment groep
komt (kan bv de gezondste patiënten in de treatment groep steken)
vermijden door: fixed inclusie/exclusie criteria, randomisering, concealed allocation (~
blinding)
- Performance bias: bv arts zal op een andere manier omgaan met de patiënt als hij weet of hij
de treatment of placebo kreeg (bv suggestieve vraagstelling)
bv patiënt zal minder/meer klachten vermelden als hij weet of hij treatment krijgt of niet
vermijden: blinding
4
The benefits of buying summaries with Stuvia:
Guaranteed quality through customer reviews
Stuvia customers have reviewed more than 700,000 summaries. This how you know that you are buying the best documents.
Quick and easy check-out
You can quickly pay through credit card or Stuvia-credit for the summaries. There is no membership needed.
Focus on what matters
Your fellow students write the study notes themselves, which is why the documents are always reliable and up-to-date. This ensures you quickly get to the core!
Frequently asked questions
What do I get when I buy this document?
You get a PDF, available immediately after your purchase. The purchased document is accessible anytime, anywhere and indefinitely through your profile.
Satisfaction guarantee: how does it work?
Our satisfaction guarantee ensures that you always find a study document that suits you well. You fill out a form, and our customer service team takes care of the rest.
Who am I buying these notes from?
Stuvia is a marketplace, so you are not buying this document from us, but from seller Gnkkuleuven. Stuvia facilitates payment to the seller.
Will I be stuck with a subscription?
No, you only buy these notes for $12.86. You're not tied to anything after your purchase.
Can Stuvia be trusted?
4.6 stars on Google & Trustpilot (+1000 reviews)
52510 documents were sold in the last 30 days
Founded in 2010, the go-to place to buy study notes for 14 years now