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thérapie génique

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• Pathologies dans lesquelles un gène est défectueux : pathologies monogéniques • Apporter le gène thérapeutique à l’organisme (aux cellules mutées) : quel « transporteur » • Ce gène thérapeutique devra fonctionner dans les bonnes cellules : comment contrôler que l...

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  • March 19, 2022
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Thérapie génique 9 mars 2021


Thérapie génique où comment remplacer un gène défectueux


Intro :

• Pathologies dans lesquelles un gène est défectueux : pathologies monogéniques


• Apporter le gène thérapeutique à l’organisme (aux cellules mutées) : quel « transporteur »

• Ce gène thérapeutique devra fonctionner dans les bonnes cellules : comment contrôler que le
gène sera sur « ON » dans les cellules malades et pas dans les autres (toxicité?) ?




1) Pathologies dans lesquelles un gène est défectueux : pathologies monogéniques


Deux exemples traités aujourd’hui :
- Une dystrophie rétinienne congénitale précoce : Amaurose congénitale de Leber - Perte de la
vue.

- La dystrophie musculaire de Duchenne (Myopathie)

- Dégénérescence musculaire.


Recherche et protocoles cliniques mis en place à Nantes —> Laboratoire de thérapie génique
UMR 1089 Thérapie Génique Translationnelle des Maladies Génétiques




1 sur 18

, Thérapie génique 9 mars 2021



Apporter le gène thérapeutique à l’organisme (aux cellules mutées) : quel transporteur ?


Un virus

• Possède des propriétés naturelles pour entrer dans les cellules

• Possède des propriétés naturelles pour délivrer son matériel génétique (ADN) dans le noyau de
la cellule

• Non pathogène




2 sur 18

, Thérapie génique 9 mars 2021




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