Summary
samenvatting gentherapie
- Course
- Institution
samenvatting gebaseerd op de powerpoints en eigen notities
[Show more]
Seller
Followlauraheyndrickx
Reviews received
Content preview
Gentherapie Gentherapie = het veranderen vangenexpressie met een therapeutisch doel
o Ziekten behandelen, ondersteunende therapie, voorkomen van ziektes…
Sommige ziektes kennen een late aangang → ingrijpen in erfelijk materiaal
om te voorkomen dat de ziekte zal optreden
Introductie of herstel van een defect gen in een organisme of
inactivatie van een schadelijk gen
Gebruikt als therapie voor erfelijke ziekte, multifactoriële ziekte (bv: kankers)
en infectieziekte (bv: HIV)
Recessieve inactiverende mutaties kunnen gecorrigeerd worden door introductie van een
normaal gen, dominant negatieve mutaties en gain-of-function mutaties inactiveren een gen
door mutatie waardoor simpel introduceren niet voldoende zal zijn
o Antisens therapie → toedienen antisens oligonucleotiden of antisens gen
→ blokkeren van translatie van een gen via hybridisatie met mRNA
o Ribozyme therapie → enzymatische RNA moleculen die mRNA kunnen klieven
(specifiek voor 1 bepaald mRNA te vernietigen)
o RNA interference strategieën
o CRISPR-Cas strategiën
ADA gen therapie
Adenosine deaminase deficientie is een zeldzame autosomaal recessieve ziekte
o Gen aanwezig in huishouden voor het purine metabolisme
→ afwezigheid van gen is vooral schadelijk voor immuunsysteem
→ leidt tot premature door van T-lymfocyten
Geen cel gemedieerde immuniteit + geen antilichaam gemedieerde
immuniteit (want ook geen T-helper cellen)
→ SCID (severe combined immune deficiency)
Eerste experimenten met gentherapie volgens ex vivo protocol
o Isolatie van de T-cellen van een patiënt
Stimulatie tot proliferatie in vitro
Infectie met een retrovirus en terug ingediend aan patiënt
o Verbeterde immuunfunctie bij de patiënt, maar slechts voor 6 tot 12 maanden
→ injecties moeten telkens opnieuw uitgevoerd worden
ste
Eind 20 eeuw werd gestart met hematopoëtische stamcellen afkomstig uit bloed van de
navelstreng van 3 baby’s homozygoot voor ADA mutatie
o ADA is een perfect gen, want lage niveaus van enzymatische activiteiten zijn
voldoende + makkelijk te isoleren
Echter niet mogelijk voor alle aandoeningen
o Sommige van de circulerende T-cellen zullen ADA gen bevatten na enkele jaren
→ kinderen hebben een werkend immuunsysteem verkregen
o Wel combinatie met de ADA-PEG enzymtherapie
Ondertussen ook mogelijk om ex-vivo stamcellen te gebruiken
→ patiënten kunnen normaal leven leiden zonder ADA-PEG therapie
Somatische vs germline gentherapie
Somatische gentherapie introduceerd genen in somatische cellen niet in kiemlijn
The benefits of buying summaries with Stuvia:
Guaranteed quality through customer reviews
Stuvia customers have reviewed more than 700,000 summaries. This how you know that you are buying the best documents.
Quick and easy check-out
You can quickly pay through credit card or Stuvia-credit for the summaries. There is no membership needed.
Focus on what matters
Your fellow students write the study notes themselves, which is why the documents are always reliable and up-to-date. This ensures you quickly get to the core!
Frequently asked questions
What do I get when I buy this document?
You get a PDF, available immediately after your purchase. The purchased document is accessible anytime, anywhere and indefinitely through your profile.
Satisfaction guarantee: how does it work?
Our satisfaction guarantee ensures that you always find a study document that suits you well. You fill out a form, and our customer service team takes care of the rest.
Who am I buying these notes from?
Stuvia is a marketplace, so you are not buying this document from us, but from seller lauraheyndrickx. Stuvia facilitates payment to the seller.
Will I be stuck with a subscription?
No, you only buy these notes for $3.78. You're not tied to anything after your purchase.
Can Stuvia be trusted?
4.6 stars on Google & Trustpilot (+1000 reviews)
61001 documents were sold in the last 30 days
Founded in 2010, the go-to place to buy study notes for 14 years now