NLT samenvatting over de module ' Medicijnen, van molecuul tot mens'. Erg uitgebreid alles uitgelegd en opgeschreven. 16 pagina's met voorbeelden uit het boek en ook de bijlagen eruit verwerkt.
H1 De ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel
1.1
In de wet Geneesmiddelregistratie is alles precies beschreven en vastgelegd.
Verschillende fasen in geneesmiddelonderzoek:
1. Ontrafeling van de oorzaak van een ziekte. nodig voor interventie
(medisch ingrijpen).
2. Target finding: met welk eiwit/virus/bacterie is iets mis?
3. Lead finding: het zoeken naar de biologisch actieve stof (farmacon) die
heel gericht alleen dit ene eiwit/virus/bacterie uitschakelt of aanzet tot
activiteit. Het moet alleen bij dat ene eiwit/virus/bacterie, omdat er anders
ongewenste werkingen ontstaan. Het voorkómen van schadelijke effecten
is het werkveld van toxicologie.
4. Lead optimization: het farmacon wordt geoptimaliseerd. Het streven is een
leadmolecuul dat zodanig is aangepast dat de gewenste werking optimaal
is en de ongewenste bijwerkingen minimaal.
Practicum 2
Acetylsalicylzuur (aspirine)
Paracetamol
Paracetamol heeft een hogere oplosbaarheid in water dan acetylsalicylzuur.
Preklinisch onderzoek
Het leadmolecuul wordt eerst getest op cellen en weefsel die in het lab worden
gekweekt = in vitro onderzoek.
Daarna wordt onderzoek gedaan in dieren die een ziekte hebben die
vergelijkbaar is bij de ziekte van de mens. Er wordt naar mogelijke bijwerkingen
gekeken en naar de effectiviteit van het middel. = in vivo onderzoek.
Klinisch onderzoek
Onderzoek in de mens = klinisch onderzoek of mensgebonden onderzoek.
1
, Er zijn vier fasen.
Fase 1&2: in welke dosis moet het geneesmiddel worden toegediend om een
werkzame concentratie in het bloedplasma te krijgen en wordt deze dosis goed
verdragen?
Er wordt gestart met gezonde vrijwilligers om de juiste dosis te vinden. De
effectiviteit wordt meestal gemeten door bepalingen in het bloed te doen. Daarna
wordt het middel toegediend aan een kleine groep patiënten die lijden aan de
betreffende ziekte. Ook wordt de beste wijze van toediening bepaald.
Fase 3: het geneesmiddel wordt onderzocht in grote groepen patiënten. De
werkzaamheid wordt bekeken met een effectmaat (iets wat goed te meten is en
wat direct verband houdt met het geneesmiddel). Het onderzoek gebeurt dmv
dubbelblind (gerandomiseerd klinisch) onderzoek. Er wordt random bepaald wie
het onderzoeksmiddel krijgt en wie een placebo (een nepmiddel dat uiterlijk niet
te onderscheiden is van het echte middel). Zodat alle factoren in de
behandelgroepen vergelijkbaar zijn en het psychologisch effect uitgeschakeld
kan worden bij het beoordelen. Hieruit blijkt het definitieve antwoord op de vraag
of het onderzoeksmiddel effectief is.
De fabrikant vraagt de handelsvergunning aan, wanneer deze door de overheid
verleend wordt heet het een geregistreerd geneesmiddel.
Fase 4: post-marketing surveillance. De veiligheid van het geneesmiddel wordt na
de onderzoeksfase in NL bewaakt door het bijwerkingencentrum Lareb (=
Landelijk Registratie bijwerkingen) en in Europa door het EMEA (= Europees
bureau voor de geneesmiddelenbeoordeling).
1.2
Basis van de moderne farmacologie en van de toxicologie (leer der vergiften):
Paracelsus: “Sola dosis facit venemum”
= Alles is giftig, want er is niets zonder giftige eigenschappen… Slechts de dosis
maakt iets tot een vergif.
Bijwerking/toxisch effect= wanneer een biologisch actieve stof een ongewenst
effect heeft.
Blockbuster = succesvol geneesmiddel wat veel geld opbrengt, kaskraker.
Teveel water in korte tijd kan toxisch zijn, omdat het celvolume alsmaar groter
wordt en de cellen uiteindelijk exploderen.
1.3
In alle fasen van het ontwikkelproces kunnen gegevens worden verkregen die
kunnen leiden tot het stoppen van toepassing van het middel. Een kleine
minderheid van de farmaca in ontwikkeling worden uiteindelijk ook toegepast als
geneesmiddel. Het ontwikkelingsproces is dus duur, en kan alleen gefinancierd
worden door commercieel werkende grote firma’s met voldoende kapitaal om
meerdere middelen tegelijkertijd in ontwikkeling te nemen zodat risico’s worden
gespreid.
Patent = geeft de houder het alleenrecht om het geneesmiddel te maken en te
verkopen.
Patentsysteem is ingesteld om een bedrijf dat een geneesmiddel heeft ontdekt
en ontwikkeld de mogelijkheid te geven om de onkosten die zijn gemaakt (ruim)
terug te verdienen. Daarnaast maken patenten het mogelijk om de nieuwe kennis
met anderen te delen. Als de vinding niet beschermd zou zijn, zouden veel
partijen het voor henzelf houden. Het patent geldt 15 jaar.
2
The benefits of buying summaries with Stuvia:
Guaranteed quality through customer reviews
Stuvia customers have reviewed more than 700,000 summaries. This how you know that you are buying the best documents.
Quick and easy check-out
You can quickly pay through credit card or Stuvia-credit for the summaries. There is no membership needed.
Focus on what matters
Your fellow students write the study notes themselves, which is why the documents are always reliable and up-to-date. This ensures you quickly get to the core!
Frequently asked questions
What do I get when I buy this document?
You get a PDF, available immediately after your purchase. The purchased document is accessible anytime, anywhere and indefinitely through your profile.
Satisfaction guarantee: how does it work?
Our satisfaction guarantee ensures that you always find a study document that suits you well. You fill out a form, and our customer service team takes care of the rest.
Who am I buying these notes from?
Stuvia is a marketplace, so you are not buying this document from us, but from seller dc_woutersloot. Stuvia facilitates payment to the seller.
Will I be stuck with a subscription?
No, you only buy these notes for $3.25. You're not tied to anything after your purchase.
