1. Experimentele studie designs
Wat is een experimentele studie?
= opgezet experiment waarbij de onderzoeker de behandeling actief
manipuleert
Wordt als betrouwbaar beschouwd -> lijkt meer op labo-experiment
Validiteit van een studie
Validiteit = betrouwbaarheid
Bepaald door
- Bias: systematische fout begaan door de onderzoeker
- Confounders: systematische fout door een externe factor
- Precisie: hoe kleiner de variatie, hoe betrouwbaarder de studie
Klassieke problemen tijdens de studie
Lost to follow-up: er is geen contact meer met patiënt
Drop-out: patiënt wenst niet langer deel te nemen
Noncompliance: het niet of incorrect innemen van de medicatie/ volgen
van de behandeling
Intention-to-treat analyse
= analyse gebaseerd op initiële intentie van de onderzoeker. Alle patiënten
worden geïncludeerd, onafhankelijk of ze de studie beëindigde en of ze de
correcte behandeling uiteindelijk kregen
Voordelen
- Zou betere reflectie zijn van de effectiviteit onder real-life
omstandigheden
Nadelen
- Geen consensus over methodologie voor ontbrekende datapunten
- Wat te doen indien protocol niet juist gevolgd of behandeling van de
andere groep gekregen
Soorten experimentele studies
Individueel vs. community
- Individueel: behandeling wordt individueel beoordeeld, wordt het
meeste gedaan
- Community: behandeling wordt beoordeeld op het niveau van de
gemeenschap, uitzonderlijk
Preventie vs. therapeutisch
- Studie ingedeeld op basis van doel: voorkomen dat ziekte optreedt
(preventie) vs. behandeling van een reeds bestaande ziekte
- Primaire preventie: voorkomen bij personen die de ziekte NIET hebben
- Secundaire preventie: afremmen ziekteproces/verminderen ernst latere
klinische symptomen bij personen met de ziekte
1
, - Tertiaire preventie: afremmen ziekteprogressie en verminderen
ziektecomplicaties met symptomatische patiënten. Doel is mortaliteit
en morbiditeit te verbeteren.
- Therapeutisch: ook ‘klinische studie’ genoemd
Parallel vs. crossover
- Parallel: elke groep krijgt een behandeling, behandelingen worden
tegelijk toegediend (wordt het meeste gedaan)
- Crossover: elke groep krijgt alle behandelingen achter elkaar, de
behandelvolgorde verschilt per groep, er kan een wash-outperiode
tussen de behandelingen zitten
Simple vs. factorial
- Simple: elke groep krijgt 1 behandeling
- Factorial: meerdere behandelingen worden gecombineerd
Aandachtspunten bij het opzetten van een studie
Selectie studiepopulatie: welke criteria?
Sample size: genoeg patiënten moeten deelnemen, te kleine sample size -
> vals-negatieve bevindingen
Single-center vs. multi-center trial
Informed consent
Toewijzing van patiënten aan verschillende groepen
- Niet-gerandomiseerd
o +: eenvoudig
o -: voorspelbaar waardoor duidelijk risico op selectiebias,
basiskarakteristieken van de groepen kunnen hierdoor
verschillend zijn
- Gerandomiseerd: willekeurige toewijzing (RCT)
o +: betrouwbaar: minder risico op recruteringsbias
o -: statistisch risico dat basiskarakteristieken toch niet gelijk
verdeeld zijn
- Verbeteren van randomisatie
o Hoe groter het aantal patiënten per groep, hoe beter de
verwachte randomisatie
o ‘blocking’: randomiseren in blokken in de tijd
o ‘stratificatie’: indien er cruciale confounding variabelen zijn,
kunnen deelnemers eerst gestratificeerd worden voor
randomisatie
Placebo en blindering
Placebo: farmacologische inactieve substantie die wordt gegeven in de
plaats van het geneesmiddel
‘sham procedures’: het hele proces verloopt hetzelfde behalve de
uiteindelijke actie
Blindering
- Enkel blind: enkel patiënt blind (bv. sham procedure)
- Dubbel blind: patiënten en onderzoekers zijn blind
- Triple blind: ook comité dat veiligheid opvolgt is blind
Noncompliance
2
The benefits of buying summaries with Stuvia:
Guaranteed quality through customer reviews
Stuvia customers have reviewed more than 700,000 summaries. This how you know that you are buying the best documents.
Quick and easy check-out
You can quickly pay through credit card or Stuvia-credit for the summaries. There is no membership needed.
Focus on what matters
Your fellow students write the study notes themselves, which is why the documents are always reliable and up-to-date. This ensures you quickly get to the core!
Frequently asked questions
What do I get when I buy this document?
You get a PDF, available immediately after your purchase. The purchased document is accessible anytime, anywhere and indefinitely through your profile.
Satisfaction guarantee: how does it work?
Our satisfaction guarantee ensures that you always find a study document that suits you well. You fill out a form, and our customer service team takes care of the rest.
Who am I buying these notes from?
Stuvia is a marketplace, so you are not buying this document from us, but from seller saarfrederickx. Stuvia facilitates payment to the seller.
Will I be stuck with a subscription?
No, you only buy these notes for $7.05. You're not tied to anything after your purchase.