SV alle theorie van biostatistiek - lessen van Geert Molenberghs
Dit is een handige samenvatting om te gebruiken als herhaling voor jouw examen, het vat alle belangrijke dingen van de theorie samen op een begrijpelijke manier. Ik heb alle lessen bekeken, dus de informatie van de weblectures zit e...
PART I: surveys
- Surveys: steekproef opgenomen uit populatie meestal om een representatief beeld te krijgen
over deze populatie
CHAPTER 2: SURVEYS: THE BELGIAN HEALTH INTERVIEW SURVEY
- Stratificatie: opsplitsen in deelsteekproeven
o Proportionele stratificatie: overeenkomstig met populatie
o Gelijke stratificatie: gelijke sp groottes
- Gewicht: men stelt gelijke steekproef op voor verschillende deelgebiedenn ookal niet met
bevolking betere resultaten (nauwer BI), maar men gebruikt dan gewicht om steekproef terug
in richting v populatie te krijgen
- Oversampling: grotere steekproef dan men normaal toegediend had gekregen
- Multi-stage sampling: steden – huishouden – individueel , = technierk
- Clustering: bepaalde individuen/huishouden lijken meer op elkaar, = fenomeen
o Leidt tot info , waarom dan doen: studie w haalbaarder en toch groot # pers
- ! clustering en multistage sampling gaan niet persé samen
o Clustering zonder multi-stage sampling: 1 gemeenste: alle leden van de gemeente 1 stage
sampling maar wel clustering
o Multi-stage sampling zonder clustering: 1 gemeente – 1 huishouden – 1 individu selecteren
geen clustering, maar wel multi-stage sampling
PART II: clinical trials
- Clinical trials: groepen vergelijken, sp uit populatie opdelen in gelijkaardige groepen
significante en relevante verschillen vinden
CHAPTER 3: STATISTICAL METHODS IN DRUG DEVELOPMENT
- Systeem in USA
o IND: investigational new drug
o FDA: food and drug administration
o NDA: new drug application
o conduct phase I, II en III studies
- Drug development proces
1. Molecule ontdekken + in vivo/in vitro test + beslissing om gnm te ontw
2. Pre-klinische fase
3. Klinische fase 3 fases van klinische studies
- 2 waakhonden ter controle van studies in mensen:
o Institutional review board: stel bij grote problemen studie beslissen studie te stoppen
o IDMC: international data monitoring community = groep experten en statistici, zijn niet
verbonden met studie, geen belangenvermenging op bep tijdstippen data bekijken: studie
stoppen of niet
- Fases van de klinische studie
o Fase I: eerste stap naar mens, kleine sp, MTD: maximum tolerated dosis (laatste
probleemloze dosis): dosis opdrijven tot ° 1 neveneffect
Andere methode: continual reassesment method: op ctu basis, pat per pat gaan
bekijken wat is MTD
1
, o Fase II: grotere sp, meer statistich onderbouwd, nog steeds kijken nr
toxiciteit/neveneffecten maar ook naar werkzaamheid
Ook nog in verschillende dosissen geven om verkeerde conclusie door fout van fase I te
vermijden
Verschillen met fase III:
Steekproef: II klein homogeen, III groter meer variatie
Eindpunt: II reactie lich (korte termijn), III overleving
o Fase III: “de” klinische studie: groot, langlopend, randomisatie: vergelijkende studie (placebo
– nieuw gnm, oud gnm – nieuw gnm)
o Fase IV: long term surveillance (ook voor nevenwerkingen), gn controlegroep, wanneer
geneesmiddel al goedgekeurd is
- Randomisatie: 2 groepen construeren die vergelijkbaar zijn = causaliteit
o + : vergelijkbare groepen, vermijden van investigator bias, statistische test zijn bruikbaar
o - : niet representatief voor algemene populatie
- Methodes van randomisatie:
o Fixed allocation randomisation:
Simple randomisation
Kan resulteren in imbalans, puur het lot
Blocked randomisation
Altijd perfect in balans
Stratified randomisation
Proberen toevallige confounding te vermijden, eerst splitsen in andere groepen
(straten bv man-vrouw) daarna opslitsing in groep A-B groepen exact
gelijkstellen in verhouding
o Adaptive randomisation procedures: nog altijd willekeurig, maar kans om in een groep
terecht te komen 50-50
Baseline adaptive randomisation procedures: groepen gelijkaardig samenstellen (bv
evenveel mannen en vrouwen in ene als andere groep)
Responsive adaptive randomisation: variatie naarmate studie vordert
- Blindering: vermijden potentiele problemen van bias tijdens data verzameling en beoordeling
moet zo hoog mogelijk zijn
- Soorten van blindering
o Unblinded trial = open trial
Deelnemer en onderzoeker kennen de interventie
Voorbeeld: chirurgie, vergelijking v apparaten en behandeling, verandering in levensstijl
Nadeel = bias
o Single-blind trials
Deelnemer blinderen, hulpverlener niet
Nadeel: nog altijd wel wat bias
o Double-blind trials
Niemand weet iets vh onderzoek (bv vaak in gnm studies)
Kleine bias!
Nadeel: moeilijke logistiek, data monitoring comité, in noodzaak moet arts wel weten
welke groep het is = emergency unblinding procedure
o Triple-blind trials
Ook het data monitoring comité (DMC) weet het niet
Kan gevaarlijk zijn in noodsituaties!
2
The benefits of buying summaries with Stuvia:
Guaranteed quality through customer reviews
Stuvia customers have reviewed more than 700,000 summaries. This how you know that you are buying the best documents.
Quick and easy check-out
You can quickly pay through credit card or Stuvia-credit for the summaries. There is no membership needed.
Focus on what matters
Your fellow students write the study notes themselves, which is why the documents are always reliable and up-to-date. This ensures you quickly get to the core!
Frequently asked questions
What do I get when I buy this document?
You get a PDF, available immediately after your purchase. The purchased document is accessible anytime, anywhere and indefinitely through your profile.
Satisfaction guarantee: how does it work?
Our satisfaction guarantee ensures that you always find a study document that suits you well. You fill out a form, and our customer service team takes care of the rest.
Who am I buying these notes from?
Stuvia is a marketplace, so you are not buying this document from us, but from seller vandyck. Stuvia facilitates payment to the seller.
Will I be stuck with a subscription?
No, you only buy these notes for $5.34. You're not tied to anything after your purchase.
