Hoorcollege 1 & 2
Transcriptie
• TATA-box ® hieraan bindt TBP, onderdeel van de promotor
o TBP ® subunit van TFIID
• Sp1
o Bindt aan de GC-box
o Heeft 3 zink-vingers, bindt ermee aan DNA
o Glutamine-rijke domein (= trans-activatie domein, activeert zo een ander eiwit) bindt
aan andere eiwitten, zoals co-activatoren
• TBP bindt NIET aan Sp1
Gentherapie
• Cellen worden verwijderd uit patiënten
• De cellen worden aangepast m.b.v. een vector (=virus)
• De cellen hebben hun functie weer terug en worden weer teruggeplaatst
Genetische therapieën
• Anti-sense therapie ® blokkeert translatie
o Stukje anti-sense RNA bindt aan mRNA waardoor er geen translatie plaatsvindt en er
dus geen eiwit gevormd wordt
• Triplex therapie ® blokkeert transcriptie
o Stukje RNA bindt aan DNA zodat er geen transcriptie plaats kan vinden, hierdoor
wordt er geen mRNA gevormd en uiteindelijk ook geen eiwit
• Gentherapie
• RNA interferatie
, • Gene repair
o Oligonucleotide
o Zinc-finger induced cleavage
o TALEN
o CRISPR-cas9
Voorbeeld toetsvraag
Wat is het therapeutische molecuul dat gebruikt wordt bij anti-sense therapie? Geef details over het
molecuul.
• Oligonucleotide, deze is gemodificeerd om beter de cel in te komen
o Fosfaat groep veranderd in zwavelgroep in oligo, extra methylgroep aan oligo, en 6-
ring met stikstofatomen bij morpholino
o 16-20 nt lang, enkelstrengs
Nucleotide ® 5’ fosfaat, 3’suiker
• 6 miljard nucleotiden in het menselijk lichaam, 3 miljard basenparen
Oligonucleotide
• 16-20 nucleotiden lang
o Een oligo van 16 nt is uniek, komt maar
1x voor in het genoom
o Hierdoor is de kans op bijwerkingen klein
• Base specifieke binding
• Nucleotiden zijn kwetsbaar en sterk geladen, dit
wordt gecompenseerd door de positieve
histonen en verschillende cationen
• DNAses en RNAses zitten overal in het lichaam
en kunnen oligo’s kapot maken
• Zwavelbinding aan oligo (=gemodificeerd) ®
wordt minder negatief
o Methylbinding aan oligo ® nog minder
negatief
o Dus ze worden minder specifiek voor
DNAses en RNAses en het zorgt voor betere
opname in de cel
Morpholino
• 6-ring ribose met een stikstofatoom
• De O met lading in de fosfaat is veranderd in een
stikstofatoom
• Voordelen:
o Stabieler
o DNAse-resistent
o Betere opname
o Betere hydrofobiciteit
• Nadelen:
o Duur molecuul
• De positie waar de morpholino op werkt in het DNA bepaalt hoe goed de inhibitie werkt
o Morpholino kan beter voor het AUG-codon zitten, dus in de 5’UTR, omdat het
ribosoom de morpholino dan niet van het mRNA af kan gooien
The benefits of buying summaries with Stuvia:
Guaranteed quality through customer reviews
Stuvia customers have reviewed more than 700,000 summaries. This how you know that you are buying the best documents.
Quick and easy check-out
You can quickly pay through credit card or Stuvia-credit for the summaries. There is no membership needed.
Focus on what matters
Your fellow students write the study notes themselves, which is why the documents are always reliable and up-to-date. This ensures you quickly get to the core!
Frequently asked questions
What do I get when I buy this document?
You get a PDF, available immediately after your purchase. The purchased document is accessible anytime, anywhere and indefinitely through your profile.
Satisfaction guarantee: how does it work?
Our satisfaction guarantee ensures that you always find a study document that suits you well. You fill out a form, and our customer service team takes care of the rest.
Who am I buying these notes from?
Stuvia is a marketplace, so you are not buying this document from us, but from seller lotjeb. Stuvia facilitates payment to the seller.
Will I be stuck with a subscription?
No, you only buy these notes for $3.21. You're not tied to anything after your purchase.