Principales aplicaciones de las
celulas madre 1. Introducción
Actualmente los cultivos celulares son una herramienta imprescindible en investigación básica e
investigación aplicada para el campo de las ciencias biomédicas (medicina regenerativa) (por ejemplo, en
la investigación y diagnóstico del cáncer, cultivo de virus (bacteriófagos) para resistencia a antibióticos,
aplicaciones en la reciente medicina regenerativa o las nuevas técnicas inmunológicas que requieren la
preparación celular previa mediante técnicas de cultivo), pero no se debe olvidar que también son útiles en
algunos procesos industriales.
Explicaremos varias aplicaciones que ya son una realidad de las cél. madre, pero hay que tener en cuenta estos
puntos:
1. Uso terapéutico de cél. madre: los primeros ensayos clínicos que usan cél. madre embrionarias han
demostrado que se necesitan más estudios antes de que se pueda aprobar cualquier uso terapéutico para
más pacientes.
2. Investigación básica: las iPSCs ya son de gran valor en la investigación básica, pero queda mucho trabajo
antes de que pueda darse su uso clínico.
2. Tipos de aplicaciones de las cél. madre
2.1. Investigación básica
La investigación básica es la investigación pura y teórica (significa que no voy a hacer nada con personas)
que sigue el dogma conocido hasta el momento, por ello, se origina según las teorías establecidas y permanece
en ellas. Su objetivo es incrementar el conocimiento científico de esas teorías o cambiarlas, pero nunca
adentrarse en sus posibles aplicaciones prácticas.
Entonces, el principal interés de aplicación de las cél. madre en investigación básica es estudiar el desarrollo
embrionario.
En laboratorios:
o Seguimiento de cél. madre mientras estas se dividen y se vuelven cada vez más especializadas
dando lugar a cél. cutáneas, óseas, cerebrales y de otros tipos. El objetivo es saber cómo lo hacen para
después imitarlo en el laboratorio.
o Identificación de signos y mecanismos que determinan si una cél. madre elige seguir replicándose en
sí misma o diferenciarse para comprender el desarrollo normal. El objetivo es que, en caso de fallos, poder
solucionar este fallo. Aquí entra la bioética porque hay personas que creen que los fallos tienen que seguir
existiendo si es que así lo ha decidido la naturaleza.
o Estudiar el desarrollo de un organismo complejo (embrión) a partir de un óvulo fecundado: esto se
estudia porque hay algunos problemas médicos más graves (cáncer y defectos congénitos) que se deben
a la división y diferenciación anormal de las cél. El objetivo es conocer los controles genéticos y moleculares
que aporten información sobre cómo surgen las enfermedades para poder proponer estrategias para un
tratamiento. Entraría la bioética, ya que este es uno de los objetivos más importantes de la investigación
básica con cél. madre (es importante que conozcamos los mecanismos por los que las cél. dejan de hacer
sus funciones normales, normalmente causando enfermedades).
Ahora entenderás por qué la investigación básica es fundamental para la investigación aplicada.
2.2. Investigación aplicada
La investigación aplicada es la investigación que busca la generación de conocimiento con aplicación
directa a los problemas de la sociedad o del sector productivo. Se basa en hallazgos tanto biológicos como
tecnológicos de la investigación básica, ocupándose del proceso de enlace entre la teoría y la aplicación con
una finalidad, que es que persigue resolver un problema específico u obtener una aplicación concreta. Para esto
es imprescindible el conocimiento obtenido previamente mediante investigación básica.
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, Es fundamental saber que lo aplicado abre nuevas puertas a lo básico, pero sin básico no hay aplicado.
El uso de las cél. madre en investigación aplicada puede servir para estudiar enfermedades, en ensayos
clínicos y en terapia celular.
Estudiar enfermedades: es muy difícil obtener las cél. que se dañan durante una enfermedad y
estudiarlas con detalle, por lo que, se usan cél. madre, tanto si llevan el gen defectuoso que provoca la
enfermedad como si se manipulan para que contengan los defectos genéticos, siendo esto una alternativa más
viable. Así se lograría conocer qué es lo que no funciona y por qué no funciona.
Si se llegara a comprender y es un defecto genético, se podría solucionar la enfermedad y se modificaría la
genética celular, por lo que aquí entra la bioética. Ya hay patologías muy frecuentes en las que se conocen los
mecanismos, genes y defectos de las cél. que producen esas enfermedades, por lo tanto, se pasa a los ensayos
clínicos.
Ensayos clínicos: hay que tener en cuenta que en el contexto que estamos (aplicaciones de las cél.)
los ensayos clínicos se pueden hacer para comprobar si un fármaco funciona, si un procedimiento es seguro y
efectivo o probar una nueva terapia.
Hay distintos tipos de ensayos clínicos según los objetivos que persiguen:
o Ensayos preventivos: prueban nuevos métodos para disminuir el riesgo de desarrollar una enfermedad.
Estos implican la participación de personas sanas que pueden estar en riesgo o no de desarrollar la
enfermedad, como por ejemplos los ensayos clínicos para la prevención de la enfermedad de Alzheimer.
Las instituciones públicas no suelen hacerlo, lo hacen sobre todo organismos privados.
o Ensayos de diagnóstico: se centran en identificar nuevas pruebas o procedimientos para el diagnóstico
de una enfermedad, estos implican personas con la enfermedad en distintas fases (no se implican personas
sanas).
o Ensayos de detección: prueban métodos de diagnóstico precoz de una enfermedad, implica a personas
sanas con riesgo de sufrir la enfermedad, o personas con la enfermedad en estadios muy poco avanzados.
o Ensayos de tratamiento: investigan nuevas terapias, ya sean medicamentos, procedimientos o técnicas
quirúrgicas, para tratar una enfermedad. Estos implican personas enfermas, en cualquier fase de la
enfermedad.
o Ensayos de calidad de vida: estudian tratamientos o procedimientos para mejorar la calidad de vida de
las personas con enfermedades crónicas. Estas se emplean en pacientes desahuciados, estos son pacientes
en los que se ha probado todo lo posible sin éxito, por lo que se intentarán encontrar métodos nuevos para
ello.
Los ensayos clínicos también se pueden clasificar según la posibilidad de ser modificados de acuerdo con los
resultados que se vayan obteniendo, estos pueden ser:
o Ensayos clínicos con diseño o protocolo fijo: el diseño se define antes del inicio del ensayo y no se
pueden modificar a pesar de los resultados.
o Ensayos clínicos adaptativos: antes del inicio del estudio se contempla la posibilidad de hacer cambios
en uno o más aspectos de su diseño según los datos que se vayan obteniendo durante su realización. Los
cambios pueden incluir modificaciones en la dosis del fármaco testado, el nº de participantes e incluso los
fármacos testados.
Un ejemplo de ensayo clínico es el que se está realizando sobre el Alzheimer en Barcelona ( Beta Brain
Research Center), en el centro de investigación de la Fundación Pasqual Margall. Estos participan en un
proyecto europeo EPAD, llevando a cabo un ensayo clínico adaptativo de prevención de la enfermedad para
probar a la vez diferentes ramas de tratamiento, y poder retirar rápidamente los fármacos que no muestren
resultados positivos, así como introducir nuevos. Su duración estimada es de 25 años (van por el año 8).
Actividad:
1. ¿Qué es un ensayo clínico? Evaluación experimental de un producto, sustancia, medicamento, técnica diagnostica o terapéutica
que, en su aplicación en seres humanos, pretende valorar su eficacia y seguridad.
2. ¿Qué RD regula los ensayos clínicos en España? Real Decreto 1090/2015, de 4 de diciembre, por el que se regulan los
ensayos clínicos con medicamentos (lo regula en humanos, no en animales, en España están desregulados).
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