• Pathologies dans lesquelles un gène est défectueux : pathologies monogéniques
• Apporter le gène thérapeutique à l’organisme (aux cellules mutées) : quel « transporteur »
• Ce gène thérapeutique devra fonctionner dans les bonnes cellules : comment contrôler que l...
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Thérapie génique où comment remplacer un gène défectueux
Intro :
• Pathologies dans lesquelles un gène est défectueux : pathologies monogéniques
• Apporter le gène thérapeutique à l’organisme (aux cellules mutées) : quel « transporteur »
• Ce gène thérapeutique devra fonctionner dans les bonnes cellules : comment contrôler que le
gène sera sur « ON » dans les cellules malades et pas dans les autres (toxicité?) ?
1) Pathologies dans lesquelles un gène est défectueux : pathologies monogéniques
Deux exemples traités aujourd’hui :
- Une dystrophie rétinienne congénitale précoce : Amaurose congénitale de Leber - Perte de la
vue.
- La dystrophie musculaire de Duchenne (Myopathie)
- Dégénérescence musculaire.
Recherche et protocoles cliniques mis en place à Nantes —> Laboratoire de thérapie génique
UMR 1089 Thérapie Génique Translationnelle des Maladies Génétiques
1 sur 18
, Thérapie génique 9 mars 2021
Apporter le gène thérapeutique à l’organisme (aux cellules mutées) : quel transporteur ?
Un virus
• Possède des propriétés naturelles pour entrer dans les cellules
• Possède des propriétés naturelles pour délivrer son matériel génétique (ADN) dans le noyau de
la cellule
• Non pathogène
2 sur 18
, Thérapie génique 9 mars 2021
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