Samenvatting
Volledige samenvatting biostatistiek
Samenvatting van 35 pagina's voor het vak Biostatistiek En Epidemiologie aan de KU Leuven (docent: celine vens)
[Meer zien]Voorbeeld 4 van de 35 pagina's
Voorbeeld 4 van de 35 pagina's
In winkelwagen
Voorbeeld van de inhoud
BIOSTATISTIEKHoofdstuk 1: Inleiding ............................................................................................................................. 2
DEEL 1: Clinical trials .................................................................................................................................... 3
Hoofdstuk 2: Statistische methoden in de ontwikkeling van een geneesmiddel .................................. 3
Hoofdstuk 3: Concepten over surrogate eindpunten ............................................................................. 7
DEEL 2: Surveys ............................................................................................................................................ 8
Hoofdstuk 4: The belgian health interview survey ................................................................................. 8
DEEL 3: Lineaire regressie en basis statistische testen ............................................................................. 10
Hoofdstuk 5: Lineaire regressie ............................................................................................................. 10
Hoofdstuk 6: Basis statistische toetsen................................................................................................. 10
Hoofdstuk 7: Cross over studies and their statistical analysis .............................................................. 12
DEEL 4: Herhaalde metingen ..................................................................................................................... 15
Hoofdstuk 8: Introduction ..................................................................................................................... 15
Hoofdstuk 9: Het concept van longitudinale studies ............................................................................ 16
Hoofdstuk 10: Simple methods ............................................................................................................. 18
Intermezzo: Multiple testing problem .................................................................................................. 19
Hoofdstuk 11: A proper tool: The linear mixed model ......................................................................... 19
DEEL 5: MISSING DATA .............................................................................................................................. 21
Hoofdstuk 12: Missing data in biofarmaceutische research ................................................................ 21
Hoofdstuk 13: Terminologie van missing data...................................................................................... 23
Hoofdstuk 14: Incomplete longitudinale data: modeling strategies .................................................... 24
DEEL 6: SURVIVALANALYSE........................................................................................................................ 25
Hoofdstuk 15: Survivalanalyse zonder censoring ................................................................................. 25
Hoofdstuk 16: Survival analyse met censurering .................................................................................. 27
Hoofdstuk 17: Regressie voor survival data .......................................................................................... 30
DEEL 7: PREDICTIEVE MODELLING ............................................................................................................ 33
Hoofdstuk 18: Introduction ................................................................................................................... 33
Hoofdstuk 19: Beslissingsboom............................................................................................................. 34
Hoofdstuk 20: Evaluatie van predictieve modellen .............................................................................. 35
Hoofdstuk 21: Case study skin cancer classification ............................................................................. 35
1
, HOOFDSTUK 1: INLEIDING
Biostatistiek = verzamelen en analyseren van gegevens m.b.t. gezondheid
Verzamelen:
1. Clinical trials
2. Surveys
Analyse:
3. Lineaire regressie en basis statistische testen
4. Herhaalde metingen
5. Missing data
6. Survivalanalyse
ð 7. Predictive modeling:
vanuit gegevens vanuit de hele populatie uitspraken doen over een individu
2
, DEEL 1: CLINICAL TRIALS
HOOFDSTUK 2: STATISTISCHE METHODEN IN DE ONTWIKKELING VAN EEN
GENEESMIDDEL
GENEESMIDDELENONTWIKKELING IN DE VS: PROCES
1) Eerst preklinische ontwikkeling (in vivo/vitro, molecule ontdekken...),
2) Potentieel veilig en effectief? -> beslissen of je geneesmiddel verder wil ontwikkelen
è IND (investigational new drug) = dossier met beschrijving van
o Molecule
o Alle verzamelde preklinische info
o Schets van de eerste menselijke studie
Indienen aan de FDA
= toestemming vragen voor een klinische studie = uitzondering op het verbod van testen
op mensen
3) Klinische studies fase I, II, III
è Na uitvoeren klinische studie NDA (new drug application) indienen aan de FDA, met:
o Al het bewijsmateriaal
o Statistische analyses
o Verpakkingslabel
o Bijsluiter
= toestemming vragen om het geneesmiddel op de markt te brengen
à groen/rood/oranje licht (oranje: extra studies nodig)
OPMERKINGEN
- ! 4 fasen van klinisch onderzoek duren 10-15 jaar (+ 3-6 jaar preklinische ontwikkeling en 1-2j
na klinische studie pas goedkeuring door FDA)
+ je hebt niet veel tijd om geld terug te verdienen! (patent duurt 20 jaar)
- Spoedprocedures (vb covid): voorlopige toestemming voordat studies zijn afgerond -> tijd
winnen
- Voor studies bij mensen:
o Zeer goed draaiboek/protocol (elke situatie uitgeschreven)
o Info over de onderzoekers (training) en centra
o Toestemming van ethische commissie
o Informed consent (schriftelijk) à pt mag nog altijd kiezen om de deelname te stoppen
-> missing data
- Europa (meer complex, versnipperd):
o EMA = European Medicine Agency
= tegenhanger van FDA, toestemming voor geneesmiddelen (niet ook voor voeding)
o België: het FAGG = Federaal agentschap voor geneesmiddelen en
gezondheidsproducten: nationale supervisie over klinische trials + beslist over de CTA
o CTA = clinical trail application (tegenhanger van de IND)
3
, o Centrale procedure via EMA => europese vergunning
Nationale procedure via FAGG => Belgische vergunning (kleinere bedrijven)
Mutual recognition procedure: meerdere landen
DE VERSCHILLENDE FASEN IN EEN KLINISCH ONDERZOEK
- Fase I
o Subjects = zeer kleine groep van gezonde vrijwilligers
o MTD (= maximal tolerated dose) bepalen
o Methode: trial and error: bepaalde dosis starten en steeds hoger tot te veel
nevenwerkingen
- Fase II
o Medicijnen testen bij pt’n met ziekte waartegen medicijn bedoeld is -> kijken of het
actief is + zijn er nevenwerkingen?
o Fase III is toch ook met dat doel? Ja maar:
§ Ander eindpunt!
à Veel kortere studie dus surrogaat eindpunt ipv echt eindpunt
(bv merker vs survival)
§ Andere inclusie/exclusie criteria: veel meer bij III
- Fase III
o = echte klinische trial
o Meestal RCT (randomised control trial):
§ Controlegroep (placebo/standaardtherapie)
§ Gerandomiseerd (identieke groepen -> causaliteit medicatie ↑)
o Grote sample size (SS)
o Effectiviteit van het geneesmiddel testen
o Monitoren voor nevenwerkingen
- Fase IV
o = toezicht over de tijd dat het geneesmiddel op de markt is
o Veel meer mensen: zeldzame nevenwerkingen kunnen naar boven komen
o Monitoren!
BIAS
= vooringenomenheid voor of tegen een bepaalde groep of individu
-> zo veel mogelijk vermijden in klinische studie -> betrouwbaarheid resultaten ↑
- Selection bias: bv arts kiest zelf wie meedoet aan de studie, of wie er in de treatment groep
komt (kan bv de gezondste patiënten in de treatment groep steken)
vermijden door: fixed inclusie/exclusie criteria, randomisering, concealed allocation (~
blinding)
- Performance bias: bv arts zal op een andere manier omgaan met de patiënt als hij weet of hij
de treatment of placebo kreeg (bv suggestieve vraagstelling)
bv patiënt zal minder/meer klachten vermelden als hij weet of hij treatment krijgt of niet
vermijden: blinding
4
Voordelen van het kopen van samenvattingen bij Stuvia op een rij:
√ Verzekerd van kwaliteit door reviews
Stuvia-klanten hebben meer dan 700.000 samenvattingen beoordeeld. Zo weet je zeker dat je de beste documenten koopt!
Snel en makkelijk kopen
Je betaalt supersnel en eenmalig met iDeal, Bancontact of creditcard voor de samenvatting. Zonder lidmaatschap.
Focus op de essentie
Samenvattingen worden geschreven voor en door anderen. Daarom zijn de samenvattingen altijd betrouwbaar en actueel. Zo kom je snel tot de kern!
Veelgestelde vragen
Wat krijg ik als ik dit document koop?
Je krijgt een PDF, die direct beschikbaar is na je aankoop. Het gekochte document is altijd, overal en oneindig toegankelijk via je profiel.
Tevredenheidsgarantie: hoe werkt dat?
Onze tevredenheidsgarantie zorgt ervoor dat je altijd een studiedocument vindt dat goed bij je past. Je vult een formulier in en onze klantenservice regelt de rest.
Van wie koop ik deze samenvatting?
Stuvia is een marktplaats, je koop dit document dus niet van ons, maar van verkoper Gnkkuleuven. Stuvia faciliteert de betaling aan de verkoper.
Zit ik meteen vast aan een abonnement?
Nee, je koopt alleen deze samenvatting voor €11,99. Je zit daarna nergens aan vast.
Is Stuvia te vertrouwen?
4,6 sterren op Google & Trustpilot (+1000 reviews)
Afgelopen 30 dagen zijn er 52510 samenvattingen verkocht
Opgericht in 2010, al 14 jaar dé plek om samenvattingen te kopen