Samenvatting
samenvatting gentherapie
- Instelling
- Universiteit Antwerpen (UA)
samenvatting gebaseerd op de powerpoints en eigen notities
[Meer zien]Voorbeeld 1 van de 2 pagina's
Voorbeeld 1 van de 2 pagina's
In winkelwagenVoorbeeld van de inhoud
Gentherapie Gentherapie = het veranderen vangenexpressie met een therapeutisch doel
o Ziekten behandelen, ondersteunende therapie, voorkomen van ziektes…
Sommige ziektes kennen een late aangang → ingrijpen in erfelijk materiaal
om te voorkomen dat de ziekte zal optreden
Introductie of herstel van een defect gen in een organisme of
inactivatie van een schadelijk gen
Gebruikt als therapie voor erfelijke ziekte, multifactoriële ziekte (bv: kankers)
en infectieziekte (bv: HIV)
Recessieve inactiverende mutaties kunnen gecorrigeerd worden door introductie van een
normaal gen, dominant negatieve mutaties en gain-of-function mutaties inactiveren een gen
door mutatie waardoor simpel introduceren niet voldoende zal zijn
o Antisens therapie → toedienen antisens oligonucleotiden of antisens gen
→ blokkeren van translatie van een gen via hybridisatie met mRNA
o Ribozyme therapie → enzymatische RNA moleculen die mRNA kunnen klieven
(specifiek voor 1 bepaald mRNA te vernietigen)
o RNA interference strategieën
o CRISPR-Cas strategiën
ADA gen therapie
Adenosine deaminase deficientie is een zeldzame autosomaal recessieve ziekte
o Gen aanwezig in huishouden voor het purine metabolisme
→ afwezigheid van gen is vooral schadelijk voor immuunsysteem
→ leidt tot premature door van T-lymfocyten
Geen cel gemedieerde immuniteit + geen antilichaam gemedieerde
immuniteit (want ook geen T-helper cellen)
→ SCID (severe combined immune deficiency)
Eerste experimenten met gentherapie volgens ex vivo protocol
o Isolatie van de T-cellen van een patiënt
Stimulatie tot proliferatie in vitro
Infectie met een retrovirus en terug ingediend aan patiënt
o Verbeterde immuunfunctie bij de patiënt, maar slechts voor 6 tot 12 maanden
→ injecties moeten telkens opnieuw uitgevoerd worden
ste
Eind 20 eeuw werd gestart met hematopoëtische stamcellen afkomstig uit bloed van de
navelstreng van 3 baby’s homozygoot voor ADA mutatie
o ADA is een perfect gen, want lage niveaus van enzymatische activiteiten zijn
voldoende + makkelijk te isoleren
Echter niet mogelijk voor alle aandoeningen
o Sommige van de circulerende T-cellen zullen ADA gen bevatten na enkele jaren
→ kinderen hebben een werkend immuunsysteem verkregen
o Wel combinatie met de ADA-PEG enzymtherapie
Ondertussen ook mogelijk om ex-vivo stamcellen te gebruiken
→ patiënten kunnen normaal leven leiden zonder ADA-PEG therapie
Somatische vs germline gentherapie
Somatische gentherapie introduceerd genen in somatische cellen niet in kiemlijn
Voordelen van het kopen van samenvattingen bij Stuvia op een rij:
√ Verzekerd van kwaliteit door reviews
Stuvia-klanten hebben meer dan 700.000 samenvattingen beoordeeld. Zo weet je zeker dat je de beste documenten koopt!
Snel en makkelijk kopen
Je betaalt supersnel en eenmalig met iDeal, Bancontact of creditcard voor de samenvatting. Zonder lidmaatschap.
Focus op de essentie
Samenvattingen worden geschreven voor en door anderen. Daarom zijn de samenvattingen altijd betrouwbaar en actueel. Zo kom je snel tot de kern!
Veelgestelde vragen
Wat krijg ik als ik dit document koop?
Je krijgt een PDF, die direct beschikbaar is na je aankoop. Het gekochte document is altijd, overal en oneindig toegankelijk via je profiel.
Tevredenheidsgarantie: hoe werkt dat?
Onze tevredenheidsgarantie zorgt ervoor dat je altijd een studiedocument vindt dat goed bij je past. Je vult een formulier in en onze klantenservice regelt de rest.
Van wie koop ik deze samenvatting?
Stuvia is een marktplaats, je koop dit document dus niet van ons, maar van verkoper lauraheyndrickx. Stuvia faciliteert de betaling aan de verkoper.
Zit ik meteen vast aan een abonnement?
Nee, je koopt alleen deze samenvatting voor €3,49. Je zit daarna nergens aan vast.
Is Stuvia te vertrouwen?
4,6 sterren op Google & Trustpilot (+1000 reviews)
Afgelopen 30 dagen zijn er 60904 samenvattingen verkocht
Opgericht in 2010, al 14 jaar dé plek om samenvattingen te kopen