Dit is een volledige samenvatting van de cursus Statistiek en Farmaceutische Data-analyse gegeven door Stijn Vansteelandt in de 2e bachelor farmacie. De samenvatting is opgesteld adhv termen die in de cursus voorkomen. Super handig, zeker omdat het examen open boek is!
Design/proefopzet Gestructureerd schema, dat ondermeer vastlegt welke en hoeveel
subjecten in de studie worden opgenomen en wie welke
experimentele interventie zal ondergaan.
Experiment “Een experiment is een reeks observaties die gemaakt worden
onder condities die gecontroleerd worden door de onderzoeker.
De onderzoeker controleert hierbij verschillende factoren (zoals de
keuze van de behandeling voor een gegeven patiënt), met als doel
een zuiver antwoord op de gestelde onderzoeksvraag te bepalen.”
Klinische studie “Een klinische studie is een bijzonder type experiment met als doel
medische behandelingen te testen bij mensen. De definitie van
klinische studie vereist niet dat een vergelijking van verschillende
behandelingen wordt gemaakt, hoewel dit het geval is voor de
meeste klinische studies. Ze vereist enkel de formele structuur van
een experiment waarbij er controle is over de toekenning van de
behandeling door de klinische onderzoeker.”
Incidentie “De incidentie van een bepaalde ziekte of aandoening (bvba.
Polio) wordt gedefinieerd als het verwachte aantal nieuwe gevallen
van de ziekte dat optreedt gedurende een vooraf bepaald
tijdsinterval, uitgedrukt per eenheid van een ziektevrije populatie.
Het drukt m.a.w. de kans uit dat een individu zonder de
bestudeerde aandoening tijdens het gegeven tijdsinterval deze
aandoening zal opdoen.”
Risico van een ziekte over een bepaalde tijd.
Prevalentie “De prevalentie van een bepaalde ziekte wordt gedefinieerd als de
proportie individuen met de ziekte in een bepaalde populatie op
een bepaald punt in de tijd.”
Design gebaseerd op Voorbeeld p11: referentiegroep van niet-gevaccineerde kinderen
historische controle verwijst naar een eerdere tijdsperiode.
Groot risico op fouten, onbetrouwbaar. En p27
Case vs. controle Behandelde groep bij klinische studie = cases
onbehandelde groep = controlegroep = controles
Confounder “We definiëren een confounder als een variabele die geassocieerd
is met de blootstelling (bvb. gevaccineerd of niet) en de uitkomst
(bvb. polio-geïnfecteerd of niet), maar door geen van beiden zelf
beïnvloed wordt. verder
1
, Bijvoorbeeld, vatbaarheid voor polio is geassocieerd met de keuze van
de ouders om hun kind te laten vaccineren (d.i. de blootstelling) alsook
met de infectiestatus van het kind (d.i. de uitkomst), maar wordt door
geen van beiden zelf veroorzaakt. Confounders verstoren de associatie
tussen blootstelling en uitkomst zodat de geobserveerde associatie
tussen beiden mogelijks niet het pure effect (d.i. het causale effect) van
die blootstelling op die uitkomst uitdrukt.”
Adjusted analyse De groepen die worden vergeleken in een klinische studie meer
vergelijkbaar maken door een confounder weg te nemen
Gerandomiseerde “Een gerandomiseerde gecontroleerde studie is een experiment
studie waarbij de toewijzing van subjecten aan de verschillende
interventie-armen volledig lukraak gebeurt zodat de toewijzing van
een gegeven subject onmogelijk op voorhand voorspeld kan
worden. Als gevolg hiervan zijn de verschillende
interventiegroepen ‘in principe’ in alle gekende en ongekende
factoren (zoals leeftijd, lichaamsgewicht, …) vergelijkbaar zodat
geobserveerde verschillen in uitkomst tussen de verschillende
groepen (in principe kunnen toegeschreven worden aan de
interventie (d.i. het vaccin). We beklemtonen dat dit ‘in principe’ zo
is, omdat er binnen een beperkt experiment (d.w.z. met een
relatief klein aantal proefpersonen/proefdieren) uiteraard toevallige
verschillen tussen beide kunnen ontstaan.”
Differentiële uitval Wanneer bvb. een gerandomiseerde studie wordt uitgevoerd
waarbij de groepen eerst verdeeld worden, en daarna pas
toestemming wordt gevraagd kan differentiële uitval optreden. Dit
betekent dat er een reden zou kunnen zijn om niet deel te nemen
aan de studie die verschillend is voor de test- en controlegroep.
Bv. ernstig zieken doen niet mee voor zware heelkundige ingreep.
Dit zorgt ervoor dat de groepen mogelijks niet meer vergelijkbaar
zijn.
Vermijden door eerst toestemming vragen, dan pas groepen
indelen.
Open-label studie Iedereen weet welke behandeling wordt toegediend.
Single blind / enkel Enkel patiënt weet niet welke behandeling hij/zij toegediend krijgt.
blind studie
Double blind / dubbel Noch patiënt nog arts weten niet welke behandeling de patiënt
blinde studie toegediend krijgt.
(Non)eligible Patiënten zijn (niet) verkiesbaar voor een studie.
Systematische “= louter toevallige allocatie = hazard allocation = een
allocatie toewijzingsmethode die mogelijks op een lukraak mechanisme lijkt,
maar waarbij men de toewijzing van (sommige) patiënten op
voorhand kan voorspellen.”
Eenvoudige Patiënten worden lukraak toegewezen aan behandeling A of B
randomisatie door het opgooien van een muntje, dobbelsteen, pc … . Verzekert
2
, NIET dat groepen even groot zullen zijn!
Gebalanceerde = beperkte randomisatie = balanced of restricted randomisation =
randomisatie een manier om na randomisatie 2 behandelingsgroepen te
bekomen die even groot zijn. Bvb. gelijke aantallen patiënten
worden toegewezen aan behandeling A of B per blok van bvb. 4
patiënten.
Opmerking: gebalanceerde randomisatie met blokken van grootte
1 is equivalent aan eenvoudige randomisatie.
Multicenter studie De klinische studie wordt over verschillende medische centra
georganiseerd. In dit geval: gebalanceerde randomisatie per
centrum afzonderlijk uitgevoerd zodat per centrum ongeveer even
grote behandelingsgroepen.
Prognostische factor “Een prognostische factor is een variabele die sterk geassocieerd
is met de bestudeerde uitkomst. Bijvoorbeeld, roken is een
prognostische factor voor longkanker omdat het risico op
longkanker sterk verschilt tussen rokers en niet-rokers.”
Gestratificeerde “= stratified randomisation = gerandomiseerd compleet blok
randomisatie design. Is een gebalanceerde randomisatie die afzonderlijk wordt
uitgevoerd per groep patiënten met gelijkaardige prognostische
factoren (bvb .afzonderlijk bij mensen met goede en slechte
prognose, uit hetzelfde medische centrum, van hetzelfde
geslacht). Ze wordt gebruikt om te voorkomen dat die
prognostische factoren door toeval niet gelijk verdeeld zouden zijn
over de verschillende behandelingsarmen en als gevolg daarvan,
net zoals confounders, een storende invloed zouden hebben op de
associatie tussen behandeling en respons.”
Adherence/ Therapietrouw.
compliance
Verklarende studie Gericht de effectiviteit van de bestudeerde methode te schatten
nood aan therapietrouw.
Pragmatische studie Gericht de effectiviteit van het werkelijke gebruikt van de
bestudeerde methode in de dagdagelijkse praktijk te schatten
Geen rekening met therapietrouw.
Intention to treat “= intent-to-treat principe = is de idee dat alle patiënten die in een
principe gerandomiseerde klinische studie gerandomiseerd werden, moeten
geanalyseerd worden volgens de behandelingsgroepen waaraan ze
toegewezen zijn, ongeacht of ze aan de toelatingsvoorwaarden tot de
studie voldeden, ongeacht de ingenomen behandeling, ongeacht de mate
waarin ze de voorgeschreven behandelingen volgden en ongeacht het
feit of ze de studie verlieten en of afweken van het studieprotocol. Op die
manier garandeert men de vergelijkbaarheid van de verschillende
patiëntengroepen in gerandomiseerde studies. Een intention to treat
analyse of intent to treat analyse is een statistische analyse waarbij het
intention to treat principe wordt gevolgd.”
Verder
Geeft antwoord op de vraag: is er een behandelingseffect want we
weten dat er door randomisatie vergelijkbare groepen zijn elk
3
, verschil duidt op verschil door behandeling.
Geen antwoord op de vraag: wat zou het behandelingseffect zijn
bij perfecte therapietrouw.
Adherer of non- Adherer is iemand die minstens 80% van de toegewezen
adherer behandeling volgde, non-adherer deed dit dus niet.
Healthy user effect Effect in klinische studies die adherers en nonadherers vergelijkt.
Echter, er is confounding want misschien zijn gezondere mensen
ook eerder meer therapietrouw.
Analoog: sick stopper effect
Seeding trials Onderzoek die indruk geeft klinische studie te zijn, is dit echter
niet. Onderscheid maken door het doel en design te evalueren.
Design dat niet bij doelstellingen aanleunt
Artsen die betrokken worden omwille van voorschrijfgedrag
Sponsor
Weinig of geen relevante gegevens verzameld
Bestuderen een middel dat gelijkaardig is aan vele
therapeutische alternatieven
Sponsoring die van marketing divisie afkomstig is, maar
niet van onderzoekseenheid
Parallelle design Gerandomiseerd gecontroleerde studie. 1 groep ontvangt de
testbehandeling en de andere groep GELIJKTIJDIG de
controlebehandeling. Eenvoudigste en meest gebruikte design
voor gerandomiseerd gecontroleerde studie.
Cross-over design Alle subjecten ondergaan sequentieel alle behandelingen die in de
studie vergeleken worden, maar in lukrake volgorde. Voorbeeld
groep 1 krijgt eerst behandeling A en dan B, groep 2 krijgt eerst
behandeling B en dan. Is ook een gerandomiseerd gecontroleerde
studie.
Voordeel: elke patiënt krijgt elke behandeling.
Nadeel: kan niet altijd + enkele problemen
Carry-over effect Effect bij cross-over design waarbij het effect van de behandeling
in de eerste periode een tijdje kan blijven bestaan in de tweede
periode. Oplossing is een washout periode tussen de twee
behandelingen waarbij dus geen behandeling wordt uitgevoerd.
Interactie Tussen de behandeling en de periode waarin ze toegediend
worden. Is een tweede effect bij cross-over design. Het
behandelingseffect wijzigt over de tijd omdat bijvoorbeeld de
medische toestand van de patiënten verbetert. Oplossing is dat
cross-over studies gebruikt worden voor chronische ziektes die
stabiel blijven over een lange tijd heen.
Factoriële klinische Experimenten die het effect van meer dan 1 behandeling testen
studie via een design dat toelaat om interacties tussen behandelingen te
meten.
4
Voordelen van het kopen van samenvattingen bij Stuvia op een rij:
√ Verzekerd van kwaliteit door reviews
Stuvia-klanten hebben meer dan 700.000 samenvattingen beoordeeld. Zo weet je zeker dat je de beste documenten koopt!
Snel en makkelijk kopen
Je betaalt supersnel en eenmalig met iDeal, Bancontact of creditcard voor de samenvatting. Zonder lidmaatschap.
Focus op de essentie
Samenvattingen worden geschreven voor en door anderen. Daarom zijn de samenvattingen altijd betrouwbaar en actueel. Zo kom je snel tot de kern!
Veelgestelde vragen
Wat krijg ik als ik dit document koop?
Je krijgt een PDF, die direct beschikbaar is na je aankoop. Het gekochte document is altijd, overal en oneindig toegankelijk via je profiel.
Tevredenheidsgarantie: hoe werkt dat?
Onze tevredenheidsgarantie zorgt ervoor dat je altijd een studiedocument vindt dat goed bij je past. Je vult een formulier in en onze klantenservice regelt de rest.
Van wie koop ik deze samenvatting?
Stuvia is een marktplaats, je koop dit document dus niet van ons, maar van verkoper evi_callier. Stuvia faciliteert de betaling aan de verkoper.
Zit ik meteen vast aan een abonnement?
Nee, je koopt alleen deze samenvatting voor €8,49. Je zit daarna nergens aan vast.
