Samenvatting EXPERIMENTELE STUDIES Pieter Vermeersch

Epidemiologie: EXPERIMENTELE STUDIES (Pieter
Vermeersch)

1. Experimentele studie designs
Wat is een experimentele studie?
 = opgezet experiment waarbij de onderzoeker de behandeling actief
manipuleert
 Wordt als betrouwbaar beschouwd -> lijkt meer op labo-experiment
Validiteit van een studie
 Validiteit = betrouwbaarheid
 Bepaald door
- Bias: systematische fout begaan door de onderzoeker
- Confounders: systematische fout door een externe factor
- Precisie: hoe kleiner de variatie, hoe betrouwbaarder de studie
Klassieke problemen tijdens de studie
 Lost to follow-up: er is geen contact meer met patiënt
 Drop-out: patiënt wenst niet langer deel te nemen
 Noncompliance: het niet of incorrect innemen van de medicatie/ volgen
van de behandeling
Intention-to-treat analyse
 = analyse gebaseerd op initiële intentie van de onderzoeker. Alle patiënten
worden geïncludeerd, onafhankelijk of ze de studie beëindigde en of ze de
correcte behandeling uiteindelijk kregen
 Voordelen
- Zou betere reflectie zijn van de effectiviteit onder real-life
omstandigheden
 Nadelen
- Geen consensus over methodologie voor ontbrekende datapunten
- Wat te doen indien protocol niet juist gevolgd of behandeling van de
andere groep gekregen
Soorten experimentele studies
 Individueel vs. community
- Individueel: behandeling wordt individueel beoordeeld, wordt het
meeste gedaan
- Community: behandeling wordt beoordeeld op het niveau van de
gemeenschap, uitzonderlijk
 Preventie vs. therapeutisch
- Studie ingedeeld op basis van doel: voorkomen dat ziekte optreedt
(preventie) vs. behandeling van een reeds bestaande ziekte
- Primaire preventie: voorkomen bij personen die de ziekte NIET hebben
- Secundaire preventie: afremmen ziekteproces/verminderen ernst latere
klinische symptomen bij personen met de ziekte


1

, - Tertiaire preventie: afremmen ziekteprogressie en verminderen
ziektecomplicaties met symptomatische patiënten. Doel is mortaliteit
en morbiditeit te verbeteren.
- Therapeutisch: ook ‘klinische studie’ genoemd
 Parallel vs. crossover
- Parallel: elke groep krijgt een behandeling, behandelingen worden
tegelijk toegediend (wordt het meeste gedaan)
- Crossover: elke groep krijgt alle behandelingen achter elkaar, de
behandelvolgorde verschilt per groep, er kan een wash-outperiode
tussen de behandelingen zitten
 Simple vs. factorial
- Simple: elke groep krijgt 1 behandeling
- Factorial: meerdere behandelingen worden gecombineerd
Aandachtspunten bij het opzetten van een studie
 Selectie studiepopulatie: welke criteria?
 Sample size: genoeg patiënten moeten deelnemen, te kleine sample size -
> vals-negatieve bevindingen
 Single-center vs. multi-center trial
 Informed consent
 Toewijzing van patiënten aan verschillende groepen
- Niet-gerandomiseerd
o +: eenvoudig
o -: voorspelbaar waardoor duidelijk risico op selectiebias,
basiskarakteristieken van de groepen kunnen hierdoor
verschillend zijn
- Gerandomiseerd: willekeurige toewijzing (RCT)
o +: betrouwbaar: minder risico op recruteringsbias
o -: statistisch risico dat basiskarakteristieken toch niet gelijk
verdeeld zijn
- Verbeteren van randomisatie
o Hoe groter het aantal patiënten per groep, hoe beter de
verwachte randomisatie
o ‘blocking’: randomiseren in blokken in de tijd
o ‘stratificatie’: indien er cruciale confounding variabelen zijn,
kunnen deelnemers eerst gestratificeerd worden voor
randomisatie
Placebo en blindering
 Placebo: farmacologische inactieve substantie die wordt gegeven in de
plaats van het geneesmiddel
 ‘sham procedures’: het hele proces verloopt hetzelfde behalve de
uiteindelijke actie
 Blindering
- Enkel blind: enkel patiënt blind (bv. sham procedure)
- Dubbel blind: patiënten en onderzoekers zijn blind
- Triple blind: ook comité dat veiligheid opvolgt is blind
Noncompliance


2