College | Study design
Randomized controlled trial
Medicijn ontwikkeling
Preklinisch teststen; ontdekking en screening, preklinische ontwikkeling
Klinisch testen
Fase I
- Bepalen dosis, tolerantie
- Farmacokinetiek, inclusief medicijn interacties
- Farmacodynamiek; hoe werkt het, type A bijwerkingen: te verklaren a.d.h.v. werkingsmechanisme
- Fase Ia: single dose
- Fase Ib: repeated dose
Fase II
- Gedraagt het medicijn zich zoals bedoeld?
- Farmacokinetiek
- Type A bijwerkingen
- Fase IIa: voorlopig bewijs werkzaamheid (efficacy) en veiligheid
- Fase IIb: bevestigen werking met statistische significantie
Fase III
- Evaluatie surrogate en harde eindpunten
- Type A bijwerkingen
- Vergelijking met placebo of vergelijkbaar middel in parallel-groep design
Fase IV; registratie en op markt brengen
- Type B bijwerkingen; onverwacht a.d.h.v. werkingsmechanisme
Gerandomiseerd dubbel blind gecontroleerde trial
Farmacologisch effect: altijd t.o.v. placebo
Effect van placebo
Regressie naar de mean
- Als het waargenomen effect van een
geneesmiddel een tweede keer wordt bepaald,
is de kans groot dat het effect minder extreem
is en dus meer naar het gemiddelde neigt
- Selecteren van extreme waarneming, deze
waarneming wordt minder extreem door natuurlijke variatie
- Uitleg: https://www.youtube.com/watch?v=V61gS1Scmgo
Natuurlijk verloop
- Bijv: ziekte geneest vanzelf
Placebo-effect
- Positief psychisch effect dat optreedt door vertrouwen in werkzaamheid van behandeling
Controle
Effectmaat: vergelijking
Controle groep laat natuurlijk ziektebeloop zien
Randomisatie
Voorkomt selectie
“Garandeert” gelijke groepen voor bekende en onbekende factoren (confounders)
Soorten
- Simpele randomisatie; kop of munt
- Gebalanceerde of blokrandomisatie; even vaak kop of munt in één blok
1 - 14
, - Gestratificeerde randomisatie (matching); even vaak kop of munt per combinatie van prognostische
factoren
Blindering
Singel: deelnemer weet niet of hij medicatie of placebo krijgt
Dubbel: onderzoekers en deelnemer weten niet “
Trippel: statistisch bureau, onderzoekers en deelnemer weten niet “
Voorkomt: subjectiviteit
Heeft blindering gewerkt? Na studie vragen wat iemand geslikt denkt te hebben
Bias voorkomen
Randomisatie: confounding
Blindering: informatiebias
Complete follow up: selectiebias
Cross-over design
Gepaarde T-toets; meerdere metingen per deelnemer
Carry over/wash-out periode: cross over alleen mogelijk bij ziektes die lang aanhouden en terugkeren naar
nulpunt na stoppen medicatie
Periode effect: bijv. bij antidepressiva; als 1e fase in winter is en 2e fase in zomer zijn resultaten niet te
vergelijken
2 - 14
Voordelen van het kopen van samenvattingen bij Stuvia op een rij:
Verzekerd van kwaliteit door reviews
Stuvia-klanten hebben meer dan 700.000 samenvattingen beoordeeld. Zo weet je zeker dat je de beste documenten koopt!
Snel en makkelijk kopen
Je betaalt supersnel en eenmalig met iDeal, creditcard of Stuvia-tegoed voor de samenvatting. Zonder lidmaatschap.
Focus op de essentie
Samenvattingen worden geschreven voor en door anderen. Daarom zijn de samenvattingen altijd betrouwbaar en actueel. Zo kom je snel tot de kern!
Veelgestelde vragen
Wat krijg ik als ik dit document koop?
Je krijgt een PDF, die direct beschikbaar is na je aankoop. Het gekochte document is altijd, overal en oneindig toegankelijk via je profiel.
Tevredenheidsgarantie: hoe werkt dat?
Onze tevredenheidsgarantie zorgt ervoor dat je altijd een studiedocument vindt dat goed bij je past. Je vult een formulier in en onze klantenservice regelt de rest.
Van wie koop ik deze samenvatting?
Stuvia is een marktplaats, je koop dit document dus niet van ons, maar van verkoper maryse5. Stuvia faciliteert de betaling aan de verkoper.
Zit ik meteen vast aan een abonnement?
Nee, je koopt alleen deze samenvatting voor €2,99. Je zit daarna nergens aan vast.
