Hoorcollege 1 & 2
Transcriptie
• TATA-box ® hieraan bindt TBP, onderdeel van de promotor
o TBP ® subunit van TFIID
• Sp1
o Bindt aan de GC-box
o Heeft 3 zink-vingers, bindt ermee aan DNA
o Glutamine-rijke domein (= trans-activatie domein, activeert zo een ander eiwit) bindt
aan andere eiwitten, zoals co-activatoren
• TBP bindt NIET aan Sp1
Gentherapie
• Cellen worden verwijderd uit patiënten
• De cellen worden aangepast m.b.v. een vector (=virus)
• De cellen hebben hun functie weer terug en worden weer teruggeplaatst
Genetische therapieën
• Anti-sense therapie ® blokkeert translatie
o Stukje anti-sense RNA bindt aan mRNA waardoor er geen translatie plaatsvindt en er
dus geen eiwit gevormd wordt
• Triplex therapie ® blokkeert transcriptie
o Stukje RNA bindt aan DNA zodat er geen transcriptie plaats kan vinden, hierdoor
wordt er geen mRNA gevormd en uiteindelijk ook geen eiwit
• Gentherapie
• RNA interferatie
, • Gene repair
o Oligonucleotide
o Zinc-finger induced cleavage
o TALEN
o CRISPR-cas9
Voorbeeld toetsvraag
Wat is het therapeutische molecuul dat gebruikt wordt bij anti-sense therapie? Geef details over het
molecuul.
• Oligonucleotide, deze is gemodificeerd om beter de cel in te komen
o Fosfaat groep veranderd in zwavelgroep in oligo, extra methylgroep aan oligo, en 6-
ring met stikstofatomen bij morpholino
o 16-20 nt lang, enkelstrengs
Nucleotide ® 5’ fosfaat, 3’suiker
• 6 miljard nucleotiden in het menselijk lichaam, 3 miljard basenparen
Oligonucleotide
• 16-20 nucleotiden lang
o Een oligo van 16 nt is uniek, komt maar
1x voor in het genoom
o Hierdoor is de kans op bijwerkingen klein
• Base specifieke binding
• Nucleotiden zijn kwetsbaar en sterk geladen, dit
wordt gecompenseerd door de positieve
histonen en verschillende cationen
• DNAses en RNAses zitten overal in het lichaam
en kunnen oligo’s kapot maken
• Zwavelbinding aan oligo (=gemodificeerd) ®
wordt minder negatief
o Methylbinding aan oligo ® nog minder
negatief
o Dus ze worden minder specifiek voor
DNAses en RNAses en het zorgt voor betere
opname in de cel
Morpholino
• 6-ring ribose met een stikstofatoom
• De O met lading in de fosfaat is veranderd in een
stikstofatoom
• Voordelen:
o Stabieler
o DNAse-resistent
o Betere opname
o Betere hydrofobiciteit
• Nadelen:
o Duur molecuul
• De positie waar de morpholino op werkt in het DNA bepaalt hoe goed de inhibitie werkt
o Morpholino kan beter voor het AUG-codon zitten, dus in de 5’UTR, omdat het
ribosoom de morpholino dan niet van het mRNA af kan gooien
Voordelen van het kopen van samenvattingen bij Stuvia op een rij:
Verzekerd van kwaliteit door reviews
Stuvia-klanten hebben meer dan 700.000 samenvattingen beoordeeld. Zo weet je zeker dat je de beste documenten koopt!
Snel en makkelijk kopen
Je betaalt supersnel en eenmalig met iDeal, creditcard of Stuvia-tegoed voor de samenvatting. Zonder lidmaatschap.
Focus op de essentie
Samenvattingen worden geschreven voor en door anderen. Daarom zijn de samenvattingen altijd betrouwbaar en actueel. Zo kom je snel tot de kern!
Veelgestelde vragen
Wat krijg ik als ik dit document koop?
Je krijgt een PDF, die direct beschikbaar is na je aankoop. Het gekochte document is altijd, overal en oneindig toegankelijk via je profiel.
Tevredenheidsgarantie: hoe werkt dat?
Onze tevredenheidsgarantie zorgt ervoor dat je altijd een studiedocument vindt dat goed bij je past. Je vult een formulier in en onze klantenservice regelt de rest.
Van wie koop ik deze samenvatting?
Stuvia is een marktplaats, je koop dit document dus niet van ons, maar van verkoper lotjeb. Stuvia faciliteert de betaling aan de verkoper.
Zit ik meteen vast aan een abonnement?
Nee, je koopt alleen deze samenvatting voor €2,99. Je zit daarna nergens aan vast.